Jak wynika z raportu opublikowanego w środę w czasopiśmie Cell, naukowcy z Penn Medicine opracowali platformę sztucznej inteligencji, która integruje duże modele językowe z ludzką wiedzą, aby odkrywać nowe cele terapii komórkami T CAR. Badanie prowadził Daniel Baker, który obronił doktorat w Penn w grudniu 2025 r. pod okiem pioniera terapii komórkami T CAR Carla June’a i Zoltana Arany’ego, kierownika katedry fizjologii w Penn.
System sztucznej inteligencji, opisany jako model „człowieka w pętli”, ma na celu złagodzenie wyzwania związanego z identyfikacją antygenów dla limfocytów T CAR. „Odkrycie dobrego celu CAR jest jak szukanie igły w stogu siana, z tą różnicą, że stog siana wciąż rośnie w miarę udostępniania większej ilości danych sekwencjonowania” – powiedział Baker. Zauważył, że sztuczna inteligencja dobrze nadaje się do tego zadania, ponieważ duże modele językowe mogą skutecznie analizować ogromne ilości danych, a eksperci-ludzi mogą zapewniać dogłębne spostrzeżenia.
Struktura łączy zbiory danych sekwencjonowania RNA pojedynczych komórek z symulacjami opartymi na LLM w celu nominowania i ustalania priorytetów potencjalnych celów CAR T, tworząc krótką listę do walidacji przez ekspertów. Projekt jest niezależny od chorób i kompatybilny z przyszłymi modelami sztucznej inteligencji.
Aby potwierdzić słuszność koncepcji, zespół skupił się na raku skóry i zidentyfikował glikoproteinę nieprzerzutowego białka czerniaka B (GPNMB) jako najlepszego kandydata. Komórki T CAR zaprojektowane tak, aby celować w GPNMB, wykazały znaczącą aktywność zabijania nowotworów w mysich modelach czerniaka, białaczki i raka jelita grubego. W powiązanym komentarzu w Cell podkreślono, że leczenie GPNMB CAR T spowodowało remisję bez nawrotu w modelach ksenoprzeszczepów.
Chociaż terapia komórkami T CAR znacznie poprawiła leczenie nowotworów krwi, obecne terapie zatwierdzone przez FDA są ukierunkowane głównie na antygeny w tych nowotworach. Naukowcy twierdzą, że opracowane przez nich ramy mogą skrócić proces odkrywania celów z miesięcy do tygodni, ułatwiając ich zastosowanie w leczeniu różnych typów chorób bez konieczności przeprojektowywania podstawowej architektury.
